Пациенты со СМА требуют подтвердить безопасность российского аналога «Спинразы»

В апреле 2025 года фонд «Помощь семьям СМА» направил обращение в Научный центр экспертизы средств медицинского применения Минздрава России от имени 567 пациентов, принимающих препараты с действующим веществом нусинерсен. Документ есть у Forbes. Пациенты просят предоставить протокол исследования физико-химического соответствия, на основании которого сделан вывод о полной биоэквивалентности оригинального препарата «Спинраза», разработанного иностранной Biogen, с его аналогом «Лантесенсом», который выпускает российский фармпроизводитель «Генериум».

Оба препарата предназначены для лечения орфанного (редкого) заболевания — спинальной мышечной атрофии (СМА). Российский аналог от «Генериум» появился в апреле 2024 года и вызвал недоверие у некоторых семей пациентов. Так, родители детей со СМА отмечают, что до появления «Лантесенса» в открытых источниках им не встречалось сведений о его разработке, ни данных о проведении клинических испытаний. К примеру, в социальных сетях на странице государственного благотворительного фонда «Круг добра», занимающегося закупкой препаратов для больных СМА, пользователи обсуждают, проходил ли «Лантесенс» доклинические (на животных) и клинические испытания.

В Госреестре лекарственных средств не удалось обнаружить информацию о клинических исследованиях этого препарата, в то время как оригинальная «Спинраза» от Biogen продолжает проходить исследования в России. «Если данных в Госреестре лекарств нет, то, значит, исследований не проводилось», — подтвердила исполнительный директор Ассоциации организаций по клиническим исследованиям (АОКИ) Светлана Завидова.

Как пояснили Forbes в фонде «Помощь семьям СМА», регистрация не прошедшего испытаний препарата стала возможной благодаря постановлению правительства РФ №593 от 5 апреля 2022 года, действие которого продлили в мае 2023 года. Одно из положений гласит, что в случае дефектуры или риска ее возникновения «в связи с введением в отношении России ограничительных мер экономического характера» допускается регистрация орфанного препарата на основе отчетов о результатах клинических исследований другого препарата с тем же действующим веществом. 

Ранее фонд обращался в Росздравнадзор и Генеральную прокуратуру с коллективными заявлениями, указывая, что передаваемая им информация о побочных эффектах «Лантесенса» якобы не фиксируется сотрудниками Росздравнадзора (заявление есть в распоряжении Forbes). Все обращения, по словам главы организации Александра Курмышкина, остались без ответа, как и просьба к Biogen о содействии. При этом представители пациентского сообщества отвергают аргументы компании «Генериум» о том, что испытания проходил оригинальный нусинерсен, а значит, и воспроизведенный препарат  столь же безопасен.

По данным фонда, родители как минимум семи детей предположили возникновение побочных эффектов у детей после перехода на «Лантесенс», так как у детей появилась сыпь и повысилась температура. Фонд также предоставил Forbes заключение врачебной комиссии о переводе пациента из Челябинска на оригинальный препарат «Спинраза» из-за регресса на фоне приема препарата «Лантесенс». «18.11.2024 проведена 11 инъекция нусинерсена интратекально под торговым наименованием «Лантесенс». Спустя месяц после проведенной инъекции «Лантесенса» отметился постепенный регресс приобретенных навыков. <...> Учитывая отсутствие положительной динамики и появления проявлений регресса приобретенных навыков назначить пациенту препарат <...> «Спинраза», — говорится в заключении, с которым ознакомился Forbes.

Forbes направил запросы в Минздрав, Росздравнадзор и Biogen.

«Генериум» на запрос Forbes не ответил. На сайте компании указано, что «Лантесенс» — это первый воспроизведенный нусинерсен в России и в мире, и что данное действующее вещество изучено достаточно для того, чтобы говорить о его эффективности. С июня 2024 года отечественный нусинерсен участвует в государственных закупках через электронные аукционы фонда «Круг добра». Цена препарата «Лантесенс» на 25% ниже оригинала: одна упаковка стоит 3,8 млн рублей, тогда как зарегистрированная предельная стоимость «Спинразы» превышает 5,1 млн рублей.

В апреле 2025 года зарегистрировали  еще один российский аналог нусинерсена —  препарата «Нусилара» от компании «Биокад». В реестре клинических испытаний Госреестра лекарственных средств не удалось обнаружить информацию о его исследованиях. 

По данным аналитической компании DSM Group, в 2023 году объем госзакупок нусинерсена достиг 11,3 млрд рублей — 2300 упаковок «Спинразы». В 2024 году, когда на рынке появился «Лантесенс», государство закупило 2100 упаковок «Спинразы» на 9,9 млрд рублей и 1500 упаковок российского аналога на 6,2 млрд рублей. Помимо нусинерсена, в лечении СМА также используются зарубежные «Золгенсма» и «Эврисди». От инъекционных «Спинразы» и «Лантесенса» они отличаются тем, что «Золгенсму» нужно вводить только один раз, а «Эврисди» применяется перорально, но на протяжении всей жизни. Объем закупок «Золгенсмы» в 2023 году в России достиг 7,8 млрд рублей, в 2024-м — 8,4 млрд рублей, а «Эврисди» — 12,9 млрд рублей, в 2024-м — 18,5 млрд рублей.

Тем временем продолжается судебный процесс между Biogen и «Генериумом» по поводу патента на «Спинразу» — зарубежная компания подала иск в Арбитражный суд Москвы в июле 2024 года, утверждая, что российский фармпроизводитель нарушил патент №2793459. В феврале 2025 года суд назначил патентоведческую экспертизу, приостановив разбирательство до ее завершения.

Тогда ответчик пытался оспорить назначенного эксперта Кирилла Осипова, ссылаясь на его возможную заинтересованность, но апелляция эти доводы не приняла. Сам Осипов в апреле 2025 года запросил продление сроков экспертизы и дополнительных данных о химической структуре нусинерсена, включая свойства цитозина и 5-метилцитозина. Он сообщил Forbes, что не имеет права раскрывать какие-либо подробности об экспертизе.

По словам руководителя направления химии и фармацевтики компании «Онлайн Патент» Михаила Пасынка, ключевым в таких экспертизах является ответ на следующий вопрос: содержит ли препарат ответчика признаки изобретения, охраняемого патентом. «Экспертное заключение будет играть ключевую роль в дальнейшем развитии процесса», — отметил он. Суд, в свою очередь, принимает экспертное заключение как доказательство по делу и хотя не обязан с ним соглашаться, на практике такие заключения имеют ключевое значение при вынесении решений. Пасынок добавил, что если суд признает, что «Генериум» нарушил патент Biogen, то решение суда должно быть исполнено немедленно.

«Вероятно, в судебном акте будет указано, что ответчику запрещается вводить в гражданский оборот лекарственное средство с нарушенным патентом. «Генериум» должен будет прекратить выпуск и продажу лекарства», — заключил он. Таким образом, экспертное заключение сыграет ключевую роль в том, как будет развиваться процесс дальше.